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1440万元一支药!用不起“天价救命药”的小孩,大多活不过2岁

来源:网络 浏览:16070次 时间:2020-05-30

前段时间,小九为大家介绍了一种“全球最贵的药”——用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物“Zolgensma”,在美国上市时,一剂就要210万美元(约合1448万元人民币)。

而就在5月13日,据共同社消息,日本厚生劳动省决定将“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)!

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“全球最贵药物”被日本纳入医保

说到医疗水平,我们不得不佩服日本。近日,日本厚生劳动省决定Zolgensma列为公共医疗保险适用对象。

在没有将药价高达1.6707亿日元的Zolgensma列为公共医疗保险适用对象之前,日本医保的前“大佬”还是药价3349万日元(200多万人民币)的kymriah,一种可以有效治疗白血病和恶性淋巴瘤的药物。

Zolgensma是脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药,适用于2岁以下的婴幼儿。据报道,这种药只需要使用一次,就可以完成治疗,这让不少等待治疗的患者与家属看到了希望。

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由于刷新了日本医保适用药的记录,Zolgensma和脊髓性肌肉萎缩症成为人们关注的焦点。

脊髓性肌肉萎缩症:一个在不断“失去”的疾病

在国内,也有许多家庭被这个疾病折磨、压垮,丧失生活的希望。

杨平晚年得子,她和丈夫喜出望外,下定决心要好好培养孩子。可奇怪的是,别的孩子在几个月的时候都可以慢慢抬头了,但是杨平的儿子却好像怎么也抬不起来。杨平安慰自己,也许是儿子发育较晚,再大点就好了。

然而,随着时间的流逝,杨平的儿子却出现了更严重的症状——不仅抬不起头,连翻身也翻不了。跟他同龄的孩子,都在地上爬得飞快了,杨平的儿子还是一点动静都没有。她终于坐不住了,带着孩子到医院做了全面的检查。

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检查结果出来之后,杨平脚软得瘫在了地上。原来,杨平儿子出现的一系列症状,都是脊髓性肌肉萎缩症造成的。

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种罕见病,高发于2岁以下的婴儿。由于单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷,运动神经细胞受损、凋亡,出现肌肉无力和萎缩的症状,导致婴儿无法抬头、翻身和爬行,逐渐丧失各种运动功能,最终会慢慢无法呼吸,因呼吸衰竭而死亡。“活活憋死”的恐惧笼罩在每个患病家庭的头上。

据统计,每10000名新生儿中就有一人患有脊髓性肌肉萎缩症,其中90%的患病婴儿活不过2岁。因此,脊髓性肌肉萎缩症也被称为婴幼儿的头号遗传病。

为什么这种“救命药”这么贵?

Zolgensma纳入日本医保之后,患者只需负担30%。然而,即使是只负担30%,Zolgensma的天价也让很多人无法接受,不禁发出质疑:为什么Zolgensma这么贵?

准确地说,Zolgensma不是一种药,而是一种基因疗法,通过将有效基因导入人体,达到治疗基因缺陷型疾病的目的。最终,Zolgensma可以改善肌肉运动和功能,提高脊髓性肌肉萎缩症患者的存活期。

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Zolgensma的研制公司诺华集团表示,Zolgensma的“成本效益”在400万至500万美元之间。

一般来说,一款新药的研发成本是难以估量的。而且,Zolgensma只针对脊髓性肌肉萎缩症患者,罕见病的患者数量较少,市场本身就不大。对于脊髓性肌肉萎缩症患者来说,如果采用传统的疗法,不但治疗难度更大,而且花费也比Zolgensma要高出一半以上。​

中国患儿目前有什么药可用吗?

除了高超的医疗水平和超前的医疗思想之外,日本健全的医疗制度也是我们所羡慕的。据悉,日本有高额疗养费制度,个人只需要承担一小部分费用。而且,日本的很多地方政府会对儿童实施免费的医疗制度。

对于我国的脊髓性肌肉萎缩症患儿来说,由于价格高昂,几乎很少有人能够使用Zolgensma疗法。那么,我国目前有什么药可以用于脊髓性肌肉萎缩症治疗呢?

2019年4月28日,诺西那生钠注射液正式在中国上市,标志着脊髓性肌肉萎缩症在中国不再是一种无药可医的罕见病。此外,将来还有希望看到口服脊髓性肌肉萎缩症risdiplam在中国上市。

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根据国家卫健委公布的数据,全球大约有4亿名罕见病患者。但是得了罕见病,并不意味着你是“怪胎”或“奇葩”,我们要用正常的眼光看待。更何况,随着医疗水平的提高,越来越多的罕见病有了治疗的药物。所以,罕见病即使罕见,也是有药可医的,不必过于恐慌。

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参考资料:

[1]《【婴幼儿的“头号”遗传病】“常见”的罕见病:脊髓性肌萎缩症》.央视网. 2019-09-03

[2]《美批准“史上最贵”疗法 开发公司标价212.5万美元》.新华网. 2019-05-25

[3]《“天价药”210万美元一剂 贵在哪?》.北京青年报 .2019-05-30

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