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3周病灶缩小,5个月脑转移消失,抗癌新药很成功!国内有望上市

来源:网络 浏览:8163次 时间:2020-10-18

设想一下,如果治疗癌症能像广谱抗生素一样,只需一种药就能杀灭多种细菌,人类战胜癌症岂不指日可待?

当梦想照进现实,也许很多人难以相信,但事实是,广谱抗癌药它真的来了!

烟龄30年,抽烟大叔的漫长“自我救赎”之路

2013年,美国一位45岁的中年人,在抽了30年烟之后,终于等来了肺癌的“无限拥抱”——Ⅳ期肺腺癌,双肺有肿瘤,还有20处的转移病灶,可以说他的肺已经被癌细胞侵蚀成了一个“破筛子”

没办法,已经不能手术了,他只好听从医生的建议,采取多种化疗、靶向药手段治疗,包括PD-1。不过这对他并没什么用,病情依旧有进展,他觉得这次是得准备去见上帝了。

在主治医生的建议下,他做了全基因组测序,最终发现了一个叫SQSTM1-NTRK1的罕见突变,概率只有1/1000。

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有突变就有希望!在当时,国内外都没有针对这个靶点的药物上市,但美国的优点是什么?药物研究多啊!正好有针对这种突变的新药(Entrectinib)在进行临床试验,他顺利入组,并且开始服药。

服药3周,“奇迹”发生了。

此前一直伴随的疼痛和呼吸困难症状消失了,全身的肿瘤缩小了46%。又坚持吃了5个月的药,全身肿瘤缩小了77%,之前转移到大脑处的癌细胞也没了!

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他算是幸运的患者,从死神手里勉强捡回来一条命。

新型抗癌药能治25种癌,一半患者病灶缩小

Entrectinib,中文名“恩曲替尼”,这款最新的靶向药已经在美国和日本上市。

与以往靶向药最大的不同在于,恩曲替尼针对的靶点更多,这也意味着它能对症的癌症种类也增多了

临床试验数据汇总显示,恩曲替尼的总缓解率达到了57%,其中7.4%的患者肿瘤完全消失,而对于一些特定的患者,比如TPR-NTRK1融合的儿童患者,有效率可以达到100%。68%的患者症状持续缓解的时间超过了半年,而45%的患者的持续缓解时间超过了一年,病情持续缓解的时长从2.8个月到26个月不等。

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图源:环宇达康

患者和大众关心的是该药针对的癌症类型。

临床已经证实,NTRK融合现象存在于超过25种的癌症中,只要患者有这种靶点的存在,那么就可以使用该药,常见的肺癌、乳腺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胶质瘤、胆管癌等肿瘤疾病,成人和儿童患都可以使用。

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图源:环宇达康

广谱抗癌药的关键被发现:NTRK靶点

NTRK融合是该类靶向药能够针对多种癌症疾病的关键。

NTRK基因融合,即神经营养性酪氨酸受体激酶,它在医学上被称为“钻石靶点”,直白一点说该突变会存在于多种肿瘤基因的突变中,也由此可以实现像普通的广谱抗生素一样,一种药物可以用于多种癌症的治疗,不限癌种

这意味着今后在临床上,提高对NTRK基因突变的检测将势在必行。而针对该突变的药物使用,哪怕是晚期患者,通常也会有效果,而且见效快、缓解率好,这样显著的效果给患者带来更大的希望。

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全世界用于治疗NTRK基因突变的靶向药物有两种,分别是2018年上市的,由拜耳研制的拉罗替尼,以及在去年上市的,由罗氏研制的恩曲替尼。目前,两种药在我国都还没有上市

别灰心,国内上市有望!

当前,如果想使用这类药物,国内的患者只能出国购买。不过单价超过23万的价格,再加上其他的花费,很多患者都是承受不起的。

不过别着急,去年拉罗替尼以及恩曲替尼在我国的临床试验已经展开,包括北京肿瘤医院、复旦大学附属中山医院、北京协和医院在内的9家医院参与其中。

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虽然多数患者没有机会参与临床试验,但有新药试验展开,意味着今后很大可能在国内上市,这多多少少还是给了很多患者一丝曙光。

毕竟,对于癌症的抗击,哪怕只有0.1%的希望,患者也会用100%的努力去对待。

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参考资料:

[1]fda.gov/drugs/fda-approves-larotrectinib-solid-tumors-ntrk-gene-fusions-0

[2]广谱靶向抗癌新药——恩曲替尼.医药导报.2020.4.29

[3]第三款“不限癌种”抗癌药在美获批.科技日报.2019.8.22

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